Células madre reparan defectos celulares en estudio
El tratamiento con células madre para enfermedades relacionadas con las mitocondrias parece factible, según un estudio publicado el miércoles en la revista Nature.
Un equipo integrado por científicos del Instituto Salk para Estudios Biológicos de La Jolla, la Universidad de California San Diego, Oregon Health & Science University y otras instituciones, dijo que se generaron células madre humanas en el laboratorio y luego se utilizaron para reparar defectos mitocondriales comunes en otras células específicas.
Presumiblemente, las células en las que se corrigieron las enfermedades pueden mejorar la salud al ser implantadas en pacientes, aunque aún está por demostrarse. Probablemente se necesitarán años de pruebas preclínicas antes de que se lleven a cabo estudios clínicos en humanos.
Actualmente las enfermedades mitocondriales no tienen cura, y ningún tratamiento ataca el problema de raíz en la mitocondria –orgánulos celulares que producen la mayor parte de la energía del cuerpo y realizan otras funciones vitales.
Las enfermedades mitocondriales severas pueden ser fatales. Por ejemplo, el síndrome de Leigh, un trastorno neurológico que por lo general surge en el primer año de vida y causa la pérdida progresiva de las capacidades mentales y el movimiento. Conduce a la muerte en unos pocos años.
Los nuevos hallazgos complementan la reciente investigación dirigida por Juan Carlos Izpisúa Belmonte del Instituto Salk, también autor de este último estudio. Su informe anterior mostró el potencial de detener las enfermedades hereditarias por medio de la destrucción selectiva de mitocondrias enfermas en óvulos de ratones fertilizados, dejando mitocondrias sanas.
En el nuevo estudio, los investigadores utilizaron dos enfoques para corregir los defectos mitocondriales.
En uno, generaron células madre de la piel de los pacientes. Estas células, llamadas células madre pluripotentes inducidas, pueden madurar y convertirse en casi cualquier tipo de célula en el cuerpo. Los científicos las cultivaron para generar células con suficientes mitocondrias sanas.
El otro enfoque es la transferencia nuclear de células somáticas. Este enfoque, que se utilizó para crear a Dolly, la oveja clonada, fue probado por primera vez en humanos en 2013 por Shoukhrat Mitalipov, de Oregon Health, autor principal del nuevo estudio. Sería utilizado en casos en los que las mitocondrias sanas no puedan separarse de un paciente.
Para este último estudio, los investigadores utilizaron el método de transferencia nuclear para remplazar completamente las mitocondrias en las células de pacientes con los de otra persona con la mitocondria sana (sin mutación). Tomaron células de la piel –en su mayoría de niños y de algunos hombres de mediana edad– e insertaron el núcleo en un óvulo humano que tenía su propio núcleo removido. Después se cultivaron hasta que produjeron células madre embrionarias, libres de las mitocondrias enfermas.
Como en el primer enfoque, la terapia propone usar células madre para producir el tipo de tejido necesario, que luego sería trasplantado.
Además de Belmonte, otros científicos de Salk que participaron en el estudio son Jun Wu, Alejandro Ocampo y Li Ma. Los investigadores de UC San Diego son Robert Morey, Sergio Mora-Castilla y Louise Laurent. El estudio está disponible en
j.mp/mtdisease (en inglés).
Paul Knoepfler, investigador de células madre de UC Davis elogió la importancia científica y terapéutica del nuevo estudio.
También advirtió que quedan incógnitas importantes sobre la salud de las células con mitocondrias reparadas, como si estas células tienen mutaciones que podrían ser motivo de preocupación.
Mutaciones potencialmente peligrosas han sido reportadas en células madre pluripotentes inducidas, aunque la investigación posterior indica que esas mutaciones pueden haber estado presentes desde el principio.
